News

Donnerstag, 15. November 2012

Weltweit erste Studie über die präventive Wirkung von 6%iger Salzlösung...

...bei Säuglingen mit Mukoviszidose Mukoviszidose
Erbkrankheit, bei der es zu einer Eindickung der Sekrete der Lunge und anderer Organe kommt.
in Heidelberg initiiert

Die Rekrutierung von Säuglingen mit Mukoviszidose Mukoviszidose
Erbkrankheit, bei der es zu einer Eindickung der Sekrete der Lunge und anderer Organe kommt.
(CF) für die präventive Pilotstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von 6%iger hypertoner Salzlösung (HS) hat an der Kinderuniklinik Heidelberg (Studienleiter Prof. Mall) bereits im Juni begonnen. Auch Säuglinge mit CF, die außerhalb von Heidelberg geboren sind, können an der Studie teilnehmen.

Mehr als 5% der europäischen Bevölkerung trägt die Mutation für Mukoviszidose Mukoviszidose
Erbkrankheit, bei der es zu einer Eindickung der Sekrete der Lunge und anderer Organe kommt.
und weltweit gibt es etwa 60.000 CF-Patienten. Allein in Deutschland werden jährlich 300-400 Babys mit CF geboren.

Für die Früherkennung der Neugeborenen mit CF hat die Forschungsgruppe von Prof. Mall im Zentrum für Translationale Lungenforschung Heidelberg im Deutschen Zentrum für Lungenforschung (DZL) einen neuen biochemischen Screeningtest entwickelt, der in dieser Studie zum Einsatz kommt.

Hauptintention der Ärzte ist allerdings, die Erkrankung möglichst früh zu diagnostizieren und möglichst präventiv zu behandeln, um Lungenschäden zu verhindern bzw. deren Entstehung erheblich hinauszuzögern.

Bisher stehen jedoch noch keine präventiven Therapien der CF zur Verfügung. Die aktuelle Pilotstudie konzentriert sich auf die Wirksamkeit einer präventiven HS-Therapie, die direkt am Krankheitsmechanismus der Mukoviszidose Mukoviszidose
Erbkrankheit, bei der es zu einer Eindickung der Sekrete der Lunge und anderer Organe kommt.
 eingreift, indem sie die Befeuchtung der Atemwegsoberflächen verbessert und dadurch eine chronische Verlegung der Atemwege mit zähem Schleim verhindert.Hypertone Kochsalzlösung, ein osmotisches Agens,  ist international bereits als sichere und wirksame Dauertherapie bei Mukoviszidose Mukoviszidose
Erbkrankheit, bei der es zu einer Eindickung der Sekrete der Lunge und anderer Organe kommt.
etabliert. Neben der Befeuchtung der Atemwege kann es den natürlichen Reinigungsprozess der Lunge verbessern,  die  Lungenfunktion erhöhen und die pulmonale Exazerbationsrate bei älteren Kindern reduzieren. Darüber hinaus lassen die Untersuchungen im transgenen Mausmodell der Heidelberger Forschergruppe erwarten, dass die Lungenerkrankung bei CF durch diesen präventiven Ansatz sehr effektiv behandelt werden kann. 

Bei dieser prospektiven  monozentrischen, doppel-blinden Studie inhalieren die Säuglinge mit CF über 52 Wochen entweder 6%ige HS (MucoClear 6%) oder physiologische Kochsalzlösung physiologische Kochsalzlösung
Die Körperflüssigkeiten besitzen eine bestimmte Zusammensetzung an Salzen, welche einen spezifischen Druck aufbauen. Ist eine Salzlösung ebenso konzentriert wie die Körperflüssigkeiten, wird sie als physiologisch/isoton bezeichnet. Eine 0,9 prozentige Kochsalz-Lösung zum Beispiel ist annähernd physiologisch.
zweimal täglich mit dem PARI LC SPRINT Baby Vernebler.

Als primärer Endpunkt gilt die Therapiesicherheit definiert durch die Rate an Nebenwirkungen.

Außerdem soll eine Vielzahl von sekundären Parametern weitere Aufschlüsse über den Effekt auf die Erkrankung liefern, das sind unter anderem:  die Lungenfunktion charakterisiert durch den sogenannten Lung Clearance Index, die Rate an Antibiotika-pflichtigen pulmonalen Exazerbationen und die Zeit bis zu dessen erstem Auftreten, der Anteil an Kindern mit krankheitsbedingten strukturellen und funktionellen Änderungen bestimmt durch bildgebende Verfahren (MRT), die Lebensqualität sowie der Anteil der Patienten mit CF-Keimen bzw. die  Zeit bis zur deren ersten Isolierung in den Atemwegen.

Die Studie ist auch für kleine Patienten aus anderen Teilen Deutschlands offen. Interessierte Eltern und Ärzte, die Säuglinge unter 4 Monate mit Mukoviszidose Mukoviszidose
Erbkrankheit, bei der es zu einer Eindickung der Sekrete der Lunge und anderer Organe kommt.
in diese Studie einschließen möchten, können sich direkt an Prof. Mall wenden (Marcus.Mall@med.uni-heidelberg.de).